Moderna Therapeutics, kometa mezi farmaceutickými start-upy

Možná překvapí. O tržní hodnotě biotechnologického start-upu panují pochybnosti. Konečné výsledky klinických testů nového léku napoví.

Americký biotechnologický start-up Moderna Therapeutics hlásí nadějné výsledky testů léku na kardiovaskulární nemoci. Tržní hodnota firmy je prý až pět miliard dolarů.

Moderna Therapeutics je v současností nejhodnotnější biotechnologický start-up na světě. Jeho tržní hodnota se podle některých odhadů pohybuje až na hranici pěti miliard amerických dolarů, tedy skoro 110 miliard korun. Informoval o tom list Financial Times.

Společnosti se prozatím podařilo přesvědčit investory, aby jí svěřili více než miliardu dolarů (přes 22 miliard korun), včetně takových gigantů jako Merck nebo AstraZeneca. Peníze Moderna použila na vývoj vlastních nových druhů léků.

První fáze větší úspěch

A zřejmě má nakročeno k prvnímu úspěchu. Minulý týden ohlásila nadějné výsledky klinických testů léku, který stojí na zavádění umělých molekul jednovláknové nukleové kyseliny, která vzniká přirozenou cestou během transkrpice DNA a slouží jako předpis pro výrobu bílkoviny na základě genetické informace přepsané podle genetického kódu. Označuje se jako mRNA (messenger RNA) a je známa také jako informační nebo mediátorová RNA. Stimuluje tedy organismus k produkci chybějících proteinů, čímž se stává odolnějším.

Klinické testy, jejichž výsledky Moderna publikovala, mají za sebou zatím jen první fázi (ze tří). Zúčastnilo se jich 44 pacientů. Ukázalo se, že lék snášejí dobře, a že jejich tělo začalo ve zvýšené míře produkovat protein známý jako VEGF, který stimuluje tvorbu krevních cév. Mimo jiné jde také o první testy tohoto druhu, které byly provedeny na lidech.

Na vývoji léku spolupracuje také AstraZeneca, která je vlastníkem práv k nově vznikajícímu léku. Zástupci obou společností věří, že medikament dokáže významně zlepšit stav lidí s kardiovaskulárním onemocněním. AstraZeneca se chystá lék vyzkoušet u lidí, kteří byli podrobeni nějakému typu koronární operace.

„Nacházíme se v bodě zvratu z hlediska toho, co budeme moci v oblasti léčení dokázat,“ řekl listu Financial Times šéf Moderna Therapeutics Stéphane Bancel. Podle něj výsledky první fáze testů ukázaly, že má smysl jít do fáze číslo dvě. „Výsledky byly důležité i pro našeho partnera AstraZeneku,“ dodal.

Za pár let na burzu

Ačkoli Moderna zatím publikovala jen studii, která nasvědčuje tomu, že její lék může být užitečný jako prevence vzniku kardiovaskulárních chorob, naděje, že by mohl efektivně léčit i pacienty, kteří už jsou nemocní, je poměrně vysoká.

Relativně malý počet pacientů, který prošel první fází testů nového léku, okamžitě vyvolal otázky, zda je Moderna opravdu tak hodnotná, jak se spekuluje. Prakticky největší výzvu má Moderna ještě před sebou. Jestliže chce v příštích několika letech vstoupit na burzu, jak sama plánuje, a vyhlásit IPO (Initial Public Offering – úpis akcií na kapitálovém trhu), musí vývoj nového léku dotáhnout do úspěšného konce. Tedy do takového stadia, kdy získá všechna potřebná povolení pro jeho uvedení na trh.

Lék na kardiovaskulární potíže ale není jediný, na kterém Moderna pracuje nebo pracovat začne. Stéphane Bancel také ve čtvrtek v New Yorku oznámil, že jeho společnost odstartovala klinické testy imunoterapeutického léku pro léčbu rakoviny a vakcíny proti horečce chikungunya, kterou způsobuje virus přenášený komáry. Proti ní zatím účinná vakcína neexistuje.

Prolomí mlčení

Bancel také vyjádřil přesvědčení, že mRNA bude schopen účinně bojovat s onemocněními jater a řekl, že Moderna vyvinula takovou technologii, s níž bude možné vyrábět léky, aniž by se musel dělat bezpečnostní kompromis.

Moderna má ale za sebou také menší neúspěch. Pokoušela se vyvinout vakcínu proti viru Zika, ale po nějakém čase vývoj zastavila. Nyní se chystá zahájit práci na novější alternativní vakcíně, jejíž vývoj ale zabere více času.

Šéf Moderny Bancel také čelí kritice, že jeho společnost byla doposud příliš mlčenlivá co do publikací svých výsledků ve vědeckých časopisech nebo working paperech, kde by přinášela zprávy o výsledcích svého dosavadního výzkumu a vývoje. Moderna se to prý chystá napravit a na příštích dvanáct měsíců má již naplánovánu publikaci nejméně šesti svých výzkumných zpráv.

-usi-

Vyšlo na Zdravotnickýdeník.cz